{"id":16187609,"date":"2016-11-02T12:29:59","date_gmt":"2016-11-02T12:29:59","guid":{"rendered":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/?p=16187609"},"modified":"2016-11-04T08:13:44","modified_gmt":"2016-11-04T08:13:44","slug":"ubiquinol-designado-medicamento-huerfano-para-el-tratamiento-de-la-deficiencia-primaria-de-coenzima-q10","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/ciencia\/2016\/11\/ubiquinol-designado-medicamento-huerfano-para-el-tratamiento-de-la-deficiencia-primaria-de-coenzima-q10\/","title":{"rendered":"Ubiquinol, designado medicamento hu\u00e9rfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10"},"content":{"rendered":"
\"Pl\u00e1cido<\/a>
Pl\u00e1cido Navas es catedr\u00e1tico de Biolog\u00eda Celular<\/figcaption><\/figure>\n

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el Ubiquinol como medicamento hu\u00e9rfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10<\/strong>, una enfermedad rara grave que ocasiona alteraciones musculares, del sistema nervioso y del renal, y que puede llegar a causar fallos de otros \u00f3rganos.<\/p>\n

Los estudios sobre la posible aplicaci\u00f3n de este medicamento hu\u00e9rfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10 han sido dirigidos por el grupo de investigaci\u00f3n liderado por Pl\u00e1cido Navas<\/b> en la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla perteneciente al Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER). Adem\u00e1s, en la parte cl\u00ednica ha colaborado el grupo de investigaci\u00f3n del Hospital Sant Joan de D\u00e9u de Barcelona que lidera Rafael Artuch<\/b>, tambi\u00e9n del CIBERER, y las empresas PharmaNord y Kaneka. Este medicamento hu\u00e9rfano est\u00e1 patrocinado por el CIBER.<\/p>\n

El s\u00edndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10 es una enfermedad hereditaria causada por defectos en los genes encargados de la bios\u00edntesis del coenzima Q10, una sustancia esencial en la producci\u00f3n de la energ\u00eda y en el sistema de defensa antioxidante, que son procesos biol\u00f3gicos necesarios para que las c\u00e9lulas funcionen correctamente.<\/p>\n

El Ubiquinol es la forma reducida del coenzima Q10. Se espera que este f\u00e1rmaco complemente al coenzima Q10 presente de manera natural en el organismo, contribuyendo a que las c\u00e9lulas produzcan m\u00e1s energ\u00eda y se alivien de este modo los s\u00edntomas de la enfermedad. El producto ha sido evaluado en modelos experimentales, y en estos momentos hay ya ensayos cl\u00ednicos con pacientes.<\/p>\n

El CoQ10 es un producto natural que se encuentra actualmente en el mercado internacional como complemento alimentario, pero en distintas formulaciones que en muchas ocasiones no son absorbibles en el organismo. \u00abNuestra investigaci\u00f3n en los \u00faltimos 10 a\u00f1os ha consistido en encontrar la formulaci\u00f3n m\u00e1s eficaz para recuperar los s\u00edntomas en pacientes. Hemos trabajado en modelos animales de la enfermedad y en ensayos cl\u00ednicos preliminares. Ha sido un esfuerzo de colaboraci\u00f3n de varios laboratorios y empresas. Queremos dar las gracias a las familias de enfermos que han colaborado con nosotros sin las cuales no lo hubi\u00e9ramos conseguido\u00bb, apunta Pl\u00e1cido Navas.<\/p>\n

Sobre la deficiencia primaria de coenzima Q10<\/b><\/p>\n

La deficiencia primaria de coenzima Q10 provoca da\u00f1os en \u00f3rganos especialmente dependientes de la disponibilidad de energ\u00eda como el cerebro, los m\u00fasculos, el h\u00edgado o los ri\u00f1ones. Como consecuencia, se puede ocasionar debilidad muscular, fallo renal, ataxia, hipoacusia y epilepsia, entre otros signos cl\u00ednicos. La ineficacia bioenerg\u00e9tica lleva a la muerte de muchas c\u00e9lulas causando el colapso de los \u00f3rganos. A largo plazo, esta enfermedad es debilitante y en ocasiones de desenlace fatal especialmente por fallo renal, limitaciones musculares y encefalopat\u00eda. Esta enfermedad tiene una prevalencia aproximada de 1 de cada 100.000 personas, lo que equivale a un total de unos 5.000 ciudadanos en toda la Uni\u00f3n Europea.<\/p>\n

Medicamentos hu\u00e9rfanos patrocinados por el CIBER<\/b><\/p>\n

Ubiquinol es el quinto medicamento hu\u00e9rfano de la EMA que ha sido patrocinado por el CIBER. Estos medicamentos hu\u00e9rfanos est\u00e1n indicados para las siguientes enfermedades raras: Anemia de Fanconi tipo A, deficiencia en piruvato quinasa, adrenoleucodistrofia, deficiencia de adhesi\u00f3n leucocitaria tipo I y s\u00edndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10.<\/p>\n

Beneficios de la designaci\u00f3n como medicamento hu\u00e9rfano<\/b><\/p>\n

La designaci\u00f3n como medicamento hu\u00e9rfano por parte de la EMA tiene ventajas como la de recibir una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n durante 10 a\u00f1os en los que no pueden comercializarse productos similares, el poder disponer de protocolos de asistencia y consejo cient\u00edfico gratuitos o con un coste reducido, y la exenci\u00f3n de pagos para la designaci\u00f3n. Adem\u00e1s, las entidades que desarrollan medicamentos hu\u00e9rfanos tienen acceso a subvenciones espec\u00edficas de la UE y de los programas de los estados miembros.<\/p>\n

Sobre CIBERER<\/b><\/p>\n

El Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red (CIBER) es un consorcio dependiente del Instituto de Salud Carlos III (Ministerio de Econom\u00eda y Competitividad) y cofinanciado con fondos FEDER. El CIBER en su \u00c1rea Tem\u00e1tica de Enfermedades Raras (CIBERER) es el Centro de referencia en Espa\u00f1a en investigaci\u00f3n sobre enfermedades raras. Su principal objetivo es coordinar y favorecer la investigaci\u00f3n b\u00e1sica, cl\u00ednica y epidemiol\u00f3gica, as\u00ed como potenciar que la investigaci\u00f3n que se desarrolla en los laboratorios llegue al paciente, y d\u00e9 respuestas cient\u00edficas a las preguntas nacidas de la interacci\u00f3n entre m\u00e9dicos y enfermos. El CIBERER se compone de un equipo humano de m\u00e1s de 700 profesionales e integra a 62 grupos de investigaci\u00f3n. Adem\u00e1s, cuenta con 20 grupos cl\u00ednicos vinculados.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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