{"id":30878325,"date":"2023-05-11T09:43:14","date_gmt":"2023-05-11T07:43:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/?p=30878325"},"modified":"2023-05-16T09:54:21","modified_gmt":"2023-05-16T07:54:21","slug":"aplicacion-terapeutica-acido-alfa-lipoico-pkan","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/ciencia\/2023\/05\/aplicacion-terapeutica-acido-alfa-lipoico-pkan\/","title":{"rendered":"Descubren la aplicaci\u00f3n terap\u00e9utica del \u00e1cido \u03b1-lipoico para tratar la neurodegeneraci\u00f3n asociada a pantotenato kinasa (PKAN)"},"content":{"rendered":"
\"El<\/a>
El equipo de S\u00e1nchez Alc\u00e1zar en el CABD<\/figcaption><\/figure>\n

El equipo cient\u00edfico de la Universidad Pablo de Olavide dirigido por el catedr\u00e1tico Jos\u00e9 Antonio S\u00e1nchez Alc\u00e1zar<\/a> ha publicado recientemente un estudio en la revista internacional Orphanet Journal of Rare Diseases<\/em> en el que demuestra que el \u00e1cido alfa lipoico corrige significativamente el fenotipo mutante en modelos celulares de PKAN. La suplementaci\u00f3n con \u00e1cido alfa lipoico fue capaz de eliminar la acumulaci\u00f3n de hierro y mejorar las alteraciones patol\u00f3gicas en las c\u00e9lulas mutantes con niveles de expresi\u00f3n residuales del enzima mutado<\/strong>.<\/p>\n

PKAN es uno de los quince subtipos de la enfermedad rara denominada neurodegeneraci\u00f3n con acumulaci\u00f3n de hierro<\/strong> (NACH o NBIA por sus siglas en ingl\u00e9s) que afecta principalmente a ni\u00f1os y ni\u00f1as en su primera d\u00e9cada de vida. Las NACHs son un grupo de trastornos neurol\u00f3gicos hereditarios en los que el hierro se acumula en los ganglios basales, lo que produce diston\u00eda progresiva, espasticidad, parkinsonismo, anomal\u00edas neuropsiqui\u00e1tricas, atrofia \u00f3ptica o degeneraci\u00f3n de la retina, y a menudo la muerte temprana de los afectados. La forma m\u00e1s prevalente de NACH es la neurodegeneraci\u00f3n asociada a pantotenato quinasa (PKAN), asociada con mutaciones en el gen de la pantotenato quinasa 2 (PANK2) que es esencial para la s\u00edntesis de coenzima A (CoA). No existe cura para la PKAN, ni existe un tratamiento est\u00e1ndar.<\/p>\n

\"\"<\/a>Con el apoyo del Instituto de Salud Carlos III, la Junta de Andaluc\u00eda, la Fundaci\u00f3n MERCK Salud y la Federaci\u00f3n Espa\u00f1ola de Enfermedades Raras, el equipo de investigaci\u00f3n de la UPO ha identificado que el \u00e1cido alfa lipoico es capaz de eliminar la acumulaci\u00f3n de hierro y aumentar los niveles de expresi\u00f3n del enzima mutante PANK2. De esta manera, el aumento de los niveles de expresi\u00f3n del enzima mutante se asoci\u00f3 con una mejora significativa en las principales alteraciones patol\u00f3gicas de las c\u00e9lulas PKAN<\/strong>. La suplementaci\u00f3n con \u00e1cido alfa lipoico puede ser de ayuda para el tratamiento de pacientes con PKAN con niveles de expresi\u00f3n residual de PANK2.<\/p>\n

El \u00e1cido alfa lipoico se produce de forma natural en el cuerpo y es necesario para el crecimiento celular, la actividad mitocondrial y la coordinaci\u00f3n del metabolismo energ\u00e9tico<\/strong>, as\u00ed como para regular la transcripci\u00f3n de muchos genes. Se caracteriza por su poder antioxidante; es por ello que posee propiedades neuroprotectoras y antiinflamatorias. En este sentido, el \u00e1cido alfa lipoico puede reducir los factores proinflamatorios y eliminar las especies reactivas de ox\u00edgeno y nitr\u00f3geno, as\u00ed como restaurar la funci\u00f3n mitocondrial y reducir el da\u00f1o celular. Adem\u00e1s, se ha demostrado que el \u00e1cido alfa lipoico reduce la peroxidaci\u00f3n lip\u00eddica y aumenta la actividad antioxidante celular. Varios estudios han demostrado que este \u00e1cido tambi\u00e9n tiene un efecto quelante sobre metales como el hierro, reduciendo la acumulaci\u00f3n de hierro en la corteza cerebral y un impacto positivo sobre el estr\u00e9s oxidativo.<\/p>\n

En cuanto a su uso m\u00e9dico, el \u00e1cido alfa lipoico es uno de los antioxidantes m\u00e1s eficientes debido a su buena biodisponibilidad, capacidad de atravesar la barrera hematoencef\u00e1lica y la falta de efectos t\u00f3xicos a dosis terap\u00e9uticas<\/strong>. Muchos estudios cl\u00ednicos han demostrado el efecto beneficioso de \u00e1cido alfa lipoico en muchas afecciones patol\u00f3gicas como diabetes, aterosclerosis, enfermedades card\u00edacas, cataratas y enfermedades neurodegenerativas. Por todas las razones mencionadas anteriormente, el \u00e1cido alfa lipoico es un candidato prometedor para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas como PKAN.<\/p>\n

Proyecto BRAINCURE<\/strong><\/h3>\n

Esta investigaci\u00f3n se enmarca en el Proyecto BrainCure<\/a>, desarrollado por el equipo cient\u00edfico dirigido por Jos\u00e9 Antonio S\u00e1nchez Alc\u00e1zar, del Departamento de Fisiolog\u00eda, Anatom\u00eda y Biolog\u00eda Celular de la UPO. Desde que se pusiera en marcha en 2014, el equipo del profesor S\u00e1nchez Alc\u00e1zar, que desarrolla su trabajo en el Centro Andaluz de Biolog\u00eda del Desarrollo (CABD), ha logrado grandes avances. Estos cient\u00edficos y cient\u00edficas proponen una visi\u00f3n ambiciosa y adaptada al nuevo concepto de medicina personalizada. As\u00ed, su trabajo se centra en evaluar la efectividad terap\u00e9utica de los distintos tratamientos en los fibroblastos derivados de los pacientes y en las c\u00e9lulas neuronales generadas por reprogramaci\u00f3n directa.<\/p>\n

Las evaluaciones personalizadas en modelos celulares derivados de pacientes pueden ser \u00fatiles para evaluar el comportamiento de mutaciones particulares bajo diferentes opciones terap\u00e9uticas y, por lo tanto, seleccionar los suplementos y las concentraciones de dosis m\u00e1s efectivos teniendo en cuenta sus propiedades farmacocin\u00e9ticas. De esta manera, los resultados obtenidos en el laboratorio con modelos celulares de los propios pacientes podr\u00e1n ser trasladado a la cl\u00ednica para la realizaci\u00f3n de ensayos cl\u00ednicos controlados.<\/p>\n

En la actualidad el Proyecto BrainCure est\u00e1 realizando medicina de precisi\u00f3n en los 5 subtipos m\u00e1s frecuentes: PKAN, neurodegeneraci\u00f3n asociada a pantotenato kinasa, con mutaciones en el gen PANK2; PLAN, neurodegeneraci\u00f3n asociada a PLA2G6, con mutaciones en el gen PLA2G6; BPAN, neurodegeneraci\u00f3n asociada a la prote\u00edna beta-propeller, con mutaciones en el gen WDR45; MPAN, neurodegeneraci\u00f3n asociada a la prote\u00edna de la membrana mitocondrial, con mutaciones en el gen C19orf12; y FAHN, neurodegeneraci\u00f3n asociada a la hidroxilasa de \u00e1cidos grasos, con mutaciones en el gen FA2H.<\/p>\n

Este equipo cient\u00edfico est\u00e1 realizando actualmente medicina personalizada en m\u00e1s de 40 pacientes procedentes de Espa\u00f1a y otros pa\u00edses como Brasil, Colombia, M\u00e9xico, EEUU, Francia, Reino Unido, Holanda, Hungr\u00eda y Polonia.<\/p>\n

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Referencia:
\n<\/strong>Talaver\u00f3n-Rey, M., \u00c1lvarez-C\u00f3rdoba, M., Villal\u00f3n-Garc\u00eda, I., Povea-Cabello, S., Su\u00e1rez-Rivero, J. M., G\u00f3mez-Fern\u00e1ndez, D., Romero-Gonz\u00e1lez, A., Su\u00e1rez-Carrillo, A., Munuera-Cabeza, M., Cilleros-Holgado, P., Reche-L\u00f3pez, D., Pi\u00f1ero-P\u00e9rez, R., & S\u00e1nchez-Alc\u00e1zar, J. A. (2023). Alpha-lipoic acid supplementation corrects pathological alterations in cellular models of pantothenate kinase-associated neurodegeneration with residual PANK2 expression levels<\/strong>. Orphanet Journal of Rare Diseases,<\/em> 18<\/em>(1). https:\/\/doi.org\/10.1186\/s13023-023-02687-5<\/a><\/p>\n

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