{"id":30879068,"date":"2023-06-22T22:31:23","date_gmt":"2023-06-22T20:31:23","guid":{"rendered":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/?p=30879068"},"modified":"2023-06-25T09:35:57","modified_gmt":"2023-06-25T07:35:57","slug":"un-estudio-del-cabd-abre-la-puerta-al-desarrollo-de-tratamientos-novedosos-en-pacientes-hemofilicos-recien-nacidos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/ciencia\/2023\/06\/un-estudio-del-cabd-abre-la-puerta-al-desarrollo-de-tratamientos-novedosos-en-pacientes-hemofilicos-recien-nacidos\/","title":{"rendered":"Un estudio del CABD abre la puerta al desarrollo de tratamientos novedosos en pacientes hemof\u00edlicos reci\u00e9n nacidos"},"content":{"rendered":"
\"H\u00edgado
H\u00edgado con c\u00e9lulas trasplantadas. El h\u00edgado del paciente es capaz de recibir las c\u00e9lulas trasplantadas, que podemos identificar ya que est\u00e1n marcadas con el color verde. \/ MJ S\u00e1nchez<\/figcaption><\/figure>\n

Un estudio <\/em>colaborativo entre el grupo de la Dra. Mar\u00eda Jos\u00e9 S\u00e1nchez, del Centro Andaluz de Biolog\u00eda del Desarrollo (CABD), centro de investigaci\u00f3n mixto del Consejo Superior de Investigaciones Cient\u00edficas (CSIC), la Universidad Pablo de Olavide (UPO) y la Junta de Andaluc\u00eda, el Dr. Antonio Liras de la Universidad Complutense y el de la Dra Antonia Follenzi de la Universidad del Piamonte Orientale (Novara) ha desvelado en un modelo experimental <\/em>llevado a cabo con animales que mimetizan los enfermos de hemofilia A, que el <\/em>injerto en reci\u00e9n nacidos con hemofilia A de c\u00e9lulas fetales normales permite la recuperaci\u00f3n de los niveles terap\u00e9uticos del factor de coagulaci\u00f3n afectado en esta enfermedad, el FVIII. <\/em><\/p>\n

El resultado, publicado en la revista Haematologica,<\/em> pone de manifiesto que el injerto en reci\u00e9n nacidos de c\u00e9lulas fetales es m\u00e1s eficiente que el de las c\u00e9lulas donantes derivadas de medula \u00f3sea de adulto<\/strong>, la t\u00e9cnica terap\u00e9utica que se usa actualmente.<\/p>\n

La hemofilia A es una enfermedad causada por la falta de funcionalidad del factor de coagulaci\u00f3n VIII (FVIII). Actualmente, el tratamiento consiste principalmente en terapia de reemplazo, con frecuentes infusiones del factor recombinante. La Dra. S\u00e1nchez, una de las investigadoras del estudio, indica que \u201cel alto coste de producci\u00f3n y el hecho de que un elevado n\u00famero de pacientes desarrolle anticuerpos bloqueantes contra el FVIII ex\u00f3geno, pone en cuesti\u00f3n la eficiencia de la terapia de reemplazo\u201d.<\/p>\n

Esta es la raz\u00f3n por la que se han desarrollado nuevas estrategias de terapia g\u00e9nicas, con el fin de conseguir una producci\u00f3n permanente de FVIII mediante la infusi\u00f3n en el h\u00edgado de vectores v\u00edricos de tipo AAV que expresan el FVIII (medicamento recientemente aprobado para pacientes adultos, ROCTAVIAN). Sin embargo, estos vectores v\u00edricos que no se integran en el genoma, no son apropiados para la poblaci\u00f3n pedi\u00e1trica debido a su progresiva diluci\u00f3n en el h\u00edgado a medida que el reci\u00e9n nacido va creciendo.\u201cPor ello la terapia celular con el fin de proveer c\u00e9lulas productoras de FVIII es una estrategia de alto inter\u00e9s\u201d, explica la investigadora Mar\u00eda Jos\u00e9 S\u00e1nchez Sanz, del CABD.<\/p>\n

Un estudio con potencial terap\u00e9utico<\/strong><\/h3>\n

\u201cHemos observado en un modelo experimental que c\u00e9lulas madre y progenitoras fetales sanas trasplantadas en reci\u00e9n nacidos hemof\u00edlicos pueden contribuir durante un largo tiempo a _______ las c\u00e9lulas sangu\u00edneas y las c\u00e9lulas endoteliales vasculares, recuperando niveles terap\u00e9uticos de FVIII\u201d, indica la investigadora Mar\u00eda Jos\u00e9 S\u00e1nchez.<\/p>\n

Este trabajo ha ampliado los conocimientos sobre las c\u00e9lulas fetales de h\u00edgado y su posible uso en enfoques de terapia celular para el tratamiento de pacientes hemof\u00edlicos reci\u00e9n nacidos. Sin embargo, a\u00fan queda por determinar si el tratamiento con progenitores hematopoy\u00e9ticos o endoteliales por separado es m\u00e1s eficiente que el tratamiento con el conjunto de c\u00e9lulas del h\u00edgado fetal, as\u00ed como la determinaci\u00f3n de estrategias para incrementar a largo plazo el injerto endotelial vascular.<\/p>\n

La informaci\u00f3n obtenida sobre la reconstituci\u00f3n del compartimento hemato\/vascular en un modelo precl\u00ednico neonatal de hemofilia A, proporciona informaci\u00f3n \u00fatil para estudios centrados en la obtenci\u00f3n de progenitores reconstituyentes a largo plazo a partir de otras fuentes de aplicaci\u00f3n m\u00e1s asequibles para el tratamiento de pacientes hemof\u00edlicos pedi\u00e1tricos, como las c\u00e9lulas de sangre y cord\u00f3n umbilical de caracter\u00edsticas fetales o las c\u00e9lulas madre pluripotentes inducidas.<\/p>\n

Referencia:<\/p>\n

Simone Merlin at al. Therapeutic potential of fetal liver cell transplantation in hemophilia A mice<\/em><\/strong> Haematologica<\/em> https:\/\/doi.org\/10.3324\/haematol.2022.282001<\/strong><\/a><\/p>\n

Fuente: CSIC Andaluc\u00eda y Extremadura<\/p>\n

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Un estudio colaborativo entre el grupo de la Dra. Mar\u00eda Jos\u00e9 S\u00e1nchez, del Centro Andaluz de Biolog\u00eda del Desarrollo (CABD), centro de investigaci\u00f3n mixto del Consejo Superior de Investigaciones Cient\u00edficas (CSIC), la Universidad Pablo de Olavide (UPO) y la Junta de Andaluc\u00eda, el Dr. Antonio Liras de la Universidad Complutense y el de la Dra Antonia Follenzi de la Universidad[Read More…]<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":30879069,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[3],"tags":[43,218,4015],"class_list":["post-30879068","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-ciencia","tag-cabd","tag-salud","tag-tratamiento"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/30879068","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/users\/6"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=30879068"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/30879068\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":30879070,"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/30879068\/revisions\/30879070"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/media\/30879069"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=30879068"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=30879068"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=30879068"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}