{"id":30883533,"date":"2024-09-26T09:39:47","date_gmt":"2024-09-26T07:39:47","guid":{"rendered":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/?p=30883533"},"modified":"2024-09-27T14:52:17","modified_gmt":"2024-09-27T12:52:17","slug":"avances-tratamiento-sindrome-progeria-hutchinson-gilford","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.upo.es\/diario\/ciencia\/2024\/09\/avances-tratamiento-sindrome-progeria-hutchinson-gilford\/","title":{"rendered":"Avances en el tratamiento del s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford"},"content":{"rendered":"
\"La<\/a>
La combinaci\u00f3n de dapansutrile, inhibidor de NLRP3 con lonafarnib, reduce la inflamaci\u00f3n y envejecimiento celular, mejora la esperanza de vida y aumenta el estado de salud de los ratones con progeria.<\/figcaption><\/figure>\n

El equipo de investigaci\u00f3n \u2018Inflamaci\u00f3n y Metabolismo durante Envejecimiento\u2019<\/strong> de la Universidad Pablo de Olavide ha dado un paso importante en la lucha contra el s\u00edndrome de progeria de Hutchinson-Gilford<\/strong>, una enfermedad gen\u00e9tica extremadamente rara caracterizada por un envejecimiento acelerado en los ni\u00f1os. El equipo cient\u00edfico ha demostrado que la combinaci\u00f3n del lonafarnib<\/strong>, el \u00fanico tratamiento aprobado actualmente por la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), con un inhibidor espec\u00edfico del complejo inflamatorio NLRP3<\/strong>, podr\u00eda ser clave para mejorar el pron\u00f3stico de los pacientes y aumentar su esperanza de vida.<\/p>\n

El s\u00edndrome de progeria afecta a ni\u00f1os y ni\u00f1as que parecen saludables al nacer, pero que, a partir del primer a\u00f1o de vida, comienzan a experimentar un envejecimiento prematuro con s\u00edntomas como crecimiento lento, p\u00e9rdida de cabello y tejido adiposo, as\u00ed como problemas cardiovasculares y cerebrovasculares. La esperanza de vida de estos pacientes suele ser de solo 15 a\u00f1os.<\/p>\n

\"Arriba,<\/a>
Arriba, de izquierda a derecha, Juan Miguel S\u00faarez Rivero, Mario Cordero y Daniel Boy Ruiz. Abajo de izquierda a derecha, Marta Sotelo Montoro, Mar\u00eda Coll Garc\u00eda e In\u00e9s Muela Zarzuela.<\/figcaption><\/figure>\n

Un hallazgo revolucionario<\/strong><\/h3>\n

En un anterior estudio, el equipo de investigaci\u00f3n demostr\u00f3 que el complejo NLRP3-inflamasoma estaba muy relacionado con la fisiopatolog\u00eda de esta enfermedad y su inhibici\u00f3n ralentizaba el avance de la enfermedad y retrasaba la muerte. Por otro lado, el lonafarnib, si bien ha mostrado ser eficaz para reducir la acumulaci\u00f3n de prote\u00ednas defectuosas en las c\u00e9lulas de los pacientes, no puede abordar el componente inflamatorio de la enfermedad.<\/p>\n

Este nuevo estudio ha confirmado que la inhibici\u00f3n de NLRP3, en combinaci\u00f3n con el lonafarnib, no solo disminuye la progresi\u00f3n de la enfermedad, sino que tambi\u00e9n potencia los efectos del tratamiento est\u00e1ndar<\/strong>, mejorando la calidad de vida y alargando significativamente la supervivencia en modelos experimentales.\u00a0<\/strong><\/p>\n

Por qu\u00e9 este hallazgo es crucial<\/strong><\/h3>\n

La combinaci\u00f3n del lonafarnib con el inhibidor de NLRP3 ofrece una sinergia terap\u00e9utica que ataca tanto la acumulaci\u00f3n de prote\u00ednas an\u00f3malas como la inflamaci\u00f3n sist\u00e9mica, mejorando notablemente los resultados del tratamiento. \u201cHasta ahora, el lonafarnib no pod\u00eda reducir la inflamaci\u00f3n en los pacientes con progeria. Este descubrimiento abre nuevas puertas para mejorar a\u00fan m\u00e1s el tratamiento de esta devastadora enfermedad\u201d, se\u00f1ala Mario Cordero<\/strong>, investigador del \u00c1rea de Bioqu\u00edmica de la UPO y l\u00edder del grupo de investigaci\u00f3n.<\/p>\n

V\u00edas de investigaci\u00f3n futuras<\/strong><\/h3>\n

El inhibidor de NLRP3 utilizado en el estudio, el dapansutrile, ya est\u00e1 siendo probado en humanos para otras enfermedades con resultados positivos en t\u00e9rminos de seguridad y eficacia. El equipo de investigaci\u00f3n conf\u00eda en que estos prometedores hallazgos puedan dar lugar a ensayos cl\u00ednicos en pacientes con progeria, lo que supone una posible mejora sustancial en el tratamiento de la enfermedad.<\/p>\n

El pr\u00f3ximo paso es seguir avanzando hacia la realizaci\u00f3n de ensayos cl\u00ednicos que permitan confirmar estos resultados en humanos, abriendo as\u00ed la puerta a un tratamiento m\u00e1s efectivo que podr\u00eda cambiar la vida de muchos pacientes.<\/p>\n

Art\u00edculo de referencia:<\/strong><\/h3>\n

In\u00e9s Muela-Zarzuela, Juan Miguel Suarez-Rivero, Daniel Boy-Ruiz, Juan L\u00f3pez-P\u00e9rez, Marta Sotelo-Montoro, Maria del Mar Navarrete-Alonso, Isidro G. Collado, Jos\u00e9 Manuel Botubol-Ares, Alberto Sanz, Mario D. Cordero. The NLRP3 inhibitor Dapansutrile improves the therapeutic action of lonafarnib on progeroid mice<\/strong>. Aging Cell. <\/em>2024. https:\/\/doi.org\/10.1111\/acel.14272<\/a><\/p>\n

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