Investigación

Un estudio del CABD abre la puerta al desarrollo de tratamientos novedosos en pacientes hemofílicos recién nacidos

Hígado con células trasplantadas. El hígado del paciente es capaz de recibir las células trasplantadas, que podemos identificar ya que están marcadas con el color verde.
Hígado con células trasplantadas. El hígado del paciente es capaz de recibir las células trasplantadas, que podemos identificar ya que están marcadas con el color verde. / MJ Sánchez

Un estudio colaborativo entre el grupo de la Dra. María José Sánchez, del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (CABD), centro de investigación mixto del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), la Universidad Pablo de Olavide (UPO) y la Junta de Andalucía, el Dr. Antonio Liras de la Universidad Complutense y el de la Dra Antonia Follenzi de la Universidad del Piamonte Orientale (Novara) ha desvelado en un modelo experimental llevado a cabo con animales que mimetizan los enfermos de hemofilia A, que el injerto en recién nacidos con hemofilia A de células fetales normales permite la recuperación de los niveles terapéuticos del factor de coagulación afectado en esta enfermedad, el FVIII.

El resultado, publicado en la revista Haematologica, pone de manifiesto que el injerto en recién nacidos de células fetales es más eficiente que el de las células donantes derivadas de medula ósea de adulto, la técnica terapéutica que se usa actualmente.

La hemofilia A es una enfermedad causada por la falta de funcionalidad del factor de coagulación VIII (FVIII). Actualmente, el tratamiento consiste principalmente en terapia de reemplazo, con frecuentes infusiones del factor recombinante. La Dra. Sánchez, una de las investigadoras del estudio, indica que “el alto coste de producción y el hecho de que un elevado número de pacientes desarrolle anticuerpos bloqueantes contra el FVIII exógeno, pone en cuestión la eficiencia de la terapia de reemplazo”.

Esta es la razón por la que se han desarrollado nuevas estrategias de terapia génicas, con el fin de conseguir una producción permanente de FVIII mediante la infusión en el hígado de vectores víricos de tipo AAV que expresan el FVIII (medicamento recientemente aprobado para pacientes adultos, ROCTAVIAN). Sin embargo, estos vectores víricos que no se integran en el genoma, no son apropiados para la población pediátrica debido a su progresiva dilución en el hígado a medida que el recién nacido va creciendo.“Por ello la terapia celular con el fin de proveer células productoras de FVIII es una estrategia de alto interés”, explica la investigadora María José Sánchez Sanz, del CABD.

Un estudio con potencial terapéutico

“Hemos observado en un modelo experimental que células madre y progenitoras fetales sanas trasplantadas en recién nacidos hemofílicos pueden contribuir durante un largo tiempo a _______ las células sanguíneas y las células endoteliales vasculares, recuperando niveles terapéuticos de FVIII”, indica la investigadora María José Sánchez.

Este trabajo ha ampliado los conocimientos sobre las células fetales de hígado y su posible uso en enfoques de terapia celular para el tratamiento de pacientes hemofílicos recién nacidos. Sin embargo, aún queda por determinar si el tratamiento con progenitores hematopoyéticos o endoteliales por separado es más eficiente que el tratamiento con el conjunto de células del hígado fetal, así como la determinación de estrategias para incrementar a largo plazo el injerto endotelial vascular.

La información obtenida sobre la reconstitución del compartimento hemato/vascular en un modelo preclínico neonatal de hemofilia A, proporciona información útil para estudios centrados en la obtención de progenitores reconstituyentes a largo plazo a partir de otras fuentes de aplicación más asequibles para el tratamiento de pacientes hemofílicos pediátricos, como las células de sangre y cordón umbilical de características fetales o las células madre pluripotentes inducidas.

Referencia:

Simone Merlin at al. Therapeutic potential of fetal liver cell transplantation in hemophilia A mice Haematologica https://doi.org/10.3324/haematol.2022.282001

Fuente: CSIC Andalucía y Extremadura

 

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🌈 La Universidad Pablo de Olavide ha recibido el Premio @fundacionmanolitachen 2025 a la Iniciativa Educativa por su compromiso en la creación de espacios seguros y libres de discriminación.

El galardón se recogió este sábado en Torremolinos por Mónica Domínguez Serrano, delegada del rector para la Igualdad de Género, y Laura López de la Cruz, vicerrectora de Relaciones Institucionales, Formación Permanente y Fundaciones.

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💜 Nuestro agradecimiento a la Fundación Manolita Chen por este premio y, sobre todo, por su dedicación constante al colectivo LGTBIQ+.

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💚 Iluminamos nuestra torre de verde para sumamos a la campaña #LightUpForMito, con motivo de la Semana Mundial de las Enfermedades Mitocondriales (15–21 de septiembre).

Con este gesto, nuestra Universidad se une a cientos de monumentos en todo el mundo 🌍 para visibilizar una enfermedad genética poco conocida, pero que afecta a miles de personas y familias.

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🤖 Nuestro robot TIAGo, desarrollado por el equipo del Service Robotics Laboratory de la @eps.upo ha estado presente en la presentación de la programación de otoño de @canalsurradiotv 📺

En el acto se ha destacado el proyecto que nuestro laboratorio desarrolla junto al @hospitaluvrocio: la creación del robot social Haru, pensado para acompañar y estimular a niños y niñas en la unidad de oncología pediátrica con juegos, cuentos y aprendizaje.

🖥 La investigación al servicio de las personas.

#Robótica #EPSUPO #UniversidadPablodeOlavide #TIAGo #InnovaciónSocial
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hace 4 días
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🧪 Un equipo del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (UPO–CSIC), liderado por el investigador José Antonio Sánchez Alcázar, ha demostrado que un antioxidante natural, el ácido alfa lipoico (ALA), puede convertirse en una nueva esperanza para tratar la ataxia de Friedreich.

Esta enfermedad rara y grave afecta al sistema nervioso y al corazón, comenzando normalmente en la infancia o adolescencia. Su avance deteriora de forma progresiva la coordinación, la postura y funciones esenciales para la autonomía personal. Hoy en día, aún no existe un tratamiento eficaz.

🔬 En modelos celulares derivados de pacientes, el ácido alfa lipoico ha mostrado capacidad para: 

✔️ Restablecer los niveles de frataxina, proteína clave cuya deficiencia provoca la enfermedad.

✔️ Reducir la acumulación de hierro y el estrés oxidativo.

✔️ Mejorar la función de las mitocondrias, las “fábricas de energía” de nuestras células.

 👩‍🔬 Este hallazgo, publicado en Orphanet Journal of Rare Diseases y con la joven investigadora Marta Talaverón Rey como primera autora, abre una posible vía terapéutica y es fruto de un enfoque de medicina personalizada que conecta directamente con las necesidades reales de estos pacientes.

🥦 El ácido alfa lipoico está presente de manera natural en nuestro organismo y en alimentos como las espinacas o el brócoli, pero su potencial terapéutico va mucho más allá. 

Cada avance cuenta: identificar el ALA como posible tratamiento para la ataxia de Friedreich es un paso decisivo hacia la medicina personalizada. En la UPO sabemos que la investigación cambia vidas.

#UPOinvestiga #AtaxiaDeFriedreich #neurociencia #investigación #medicinapersonalizada
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😍 Hoy queremos compartir una noticia que nos llena de orgullo. Nuestro catedrático de Fisiología, José Luis Cantero, ha sido reconocido por @comunicacionconfeafa por su labor investigadora y su compromiso con las personas afectadas por esta enfermedad y sus familias.

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¡EncuentrOlavide vuelve!

A partir de mañana  jueves 18 de septiembre, coincidiendo con la primera semana lectiva, retomamos este servicio de atención y formación en salud mental y emocional dirigido a nuestro estudiantado.

📌 ¿Cómo funciona?

Atención individual → solicita cita previa con tu cuenta UPO en 👉 puntoencuentrolavide@upo.es

Grupos y talleres colectivos → sesiones de educación emocional que iremos anunciando en redes

📍 Edificio 11, planta 1ª

🕘 Horario de atención presencial: jueves de 9:00 a 14:00 h

🔜 Próximos talleres:

Autocuidado y creencias limitantes · Jueves 30 de octubre · 13:30 – 15:30

Relaciones tóxicas · Jueves 13 de noviembre · 13:30 – 15:30

Control del estrés · Jueves 27 de noviembre · 13:30 – 15:30

🔗 Más información: https://www.upo.es/estudiantes/.content/nueva-tematica/Encuentrolavide/

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¡EncuentrOlavide vuelve! A partir de mañana jueves 18 de septiembre, coincidiendo con la primera semana lectiva, retomamos este servicio de atención y formación en salud mental y emocional dirigido a nuestro estudiantado. 📌 ¿Cómo funciona? Atención individual → solicita cita previa con tu cuenta UPO en 👉 puntoencuentrolavide@upo.es Grupos y talleres colectivos → sesiones de educación emocional que iremos anunciando en redes 📍 Edificio 11, planta 1ª 🕘 Horario de atención presencial: jueves de 9:00 a 14:00 h 🔜 Próximos talleres: Autocuidado y creencias limitantes · Jueves 30 de octubre · 13:30 – 15:30 Relaciones tóxicas · Jueves 13 de noviembre · 13:30 – 15:30 Control del estrés · Jueves 27 de noviembre · 13:30 – 15:30 🔗 Más información: https://www.upo.es/estudiantes/.content/nueva-tematica/Encuentrolavide/ #EncuentrOlavide #LaOlavideEresTú #saludmental #estudiantes
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