El rector de la Universidad Pablo de Olavide, Vicente Guzmán Fluja, y el presidente de la Fundación AK Antonio Guerrero, Antonio Guerrero, han firmado esta mañana un convenio de colaboración para la contribución en el desarrollo de nuevos tratamientos alternativos en las enfermedades mitocondriales.
En concreto, el convenio contribuye al desarrollo de las líneas de investigación del equipo científico dirigido por el profesor de la UPO José Antonio Sánchez Alcázar, del Departamento de Fisiología, Anatomía y Biología Celular, referente internacional en la búsqueda de terapias frente a enfermedades raras, aquellas enfermedades que tienen una baja frecuencia en la población. Una de las iniciativas de este equipo es el proyecto Mitocure, centrado en el estudio de las terapias personalizadas para enfermedades mitocondriales. Así, estas líneas se centran en la caracterización de la fisiopatología de las células derivadas de los pacientes mitocondriales, evaluación de los fármacos capaces de mejorar las alteraciones fisiopatológicas, y la generación de células neuronales por reprogramación directa de los fibroblastos de los pacientes mitocondriales.
El rector de la Universidad Pablo de Olavide, Vicente Guzmán Fluja, se ha mostrado orgulloso del trabajo que realiza el equipo de investigación liderado por el doctor Sánchez Alcázar, “cuyas investigaciones solo pueden aportar beneficios a aquellas personas que sufren estas enfermedades”. Por su parte, Antonio Guerrero también ha expresado su satisfacción por poder colaborar con estos científicos y científicas ya que, como ha afirmado, “uno de nuestros lemas es ‘la cura está en la investigación’, por lo que es algo muy especial para nosotros que la sociedad pueda implicarse en el desarrollo de estudios científicos”.
La Fundación Antonio Guerrero es una asociación sin ánimo de lucro que tiene por finalidad mejorar la calidad de vida de los enfermos con enfermedades mitocondriales y fomentar la investigación relacionada con la citada patología. Así, esta fundación aportará un total de 9000 euros al trabajo del grupo de investigación ‘Desarrollo y Enfermedades musculares’ que dirige Sánchez Alcázar y que desarrolla su labor en el Centro Andaluz de Biología del Desarrollo (CABD), centro mixto de la Universidad Pablo de Olavide, CSIC y Junta de Andalucía.
PROYECTO MITOCURE
Las enfermedades mitocondriales abarcan un amplio espectro de trastornos musculares y neurodegenerativos, crónicos y progresivos, causadas por mutaciones en el ADN nuclear (ADNn) o mitocondrial (mtDNA), la mayoría de las cuales no tienen tratamiento eficaz.
Las terapias farmacológicas actuales se basan fundamentalmente en eliminar los metabolitos tóxicos, intentar circunvalar los bloqueos de la cadena respiratoria, administrar metabolitos y cofactores para mejorar la síntesis de ATP y prevenir el estrés oxidativo. Pero empleando estos sistemas tradicionales de administración de fármacos que se usan habitualmente no es suficiente para mejorar la calidad de vida de muchos pacientes.
Por ello, el equipo del doctor Sánchez Alcázar propone una visión más ambiciosa y adaptada al nuevo concepto de medicina personalizada. Con el proyecto Mitocure este equipo científico propone evaluar la efectividad terapéutica de los distintos tratamientos en los fibroblastos derivados de los pacientes mitocondriales y en células neuronales generadas por reprogramación directa. El doctor Sánchez Alcázar explica que, para conseguir este objetivo, “estudiamos los efectos de estos tratamientos sobre las alteraciones fisiopatológicas presentes en los fibroblastos y células neuronales derivadas de los pacientes. En los casos de mutaciones del genoma mitocondrial se generarán cíbridos transmitocondriales que serán utilizados para los estudios fisiopatológicos junto con los fibroblastos y células neuronales”. De esta manera experimentan los efectos de los diferentes fármacos y dosis in vitro sobre los tejidos de los propios pacientes y así poder observar los resultados de forma individualizada con un menor riesgo para el paciente.
Así pues, gracias a los modelos celulares procedentes de los pacientes se puede estudiar la proliferación celular, las actividades enzimáticas de la cadena respiratoria mitocondrial, los niveles de coenzima Q10, los niveles de expresión de las proteínas mitocondriales, el potencial de membrana mitocondrial, y la activación de mitofagia y/o la apoptosis.
Como explica el investigador Sánchez Alcázar “el cribado farmacológico personalizado se basa en la hipótesis de que diferentes mutaciones o la variación genética interindividual pueden contribuir significativamente tanto a la susceptibilidad a las enfermedades como a la respuesta a los tratamientos farmacológicos”. Y es que el objetivo de la medicina personalizada es maximizar la probabilidad de la eficacia terapéutica y reducir al mínimo el riesgo de toxicidad de los medicamentos para un paciente individual.
Así, los objetivos del proyecto Mitocure son eminentemente prácticos y se ajustan a las principales prioridades de investigación establecidas por las asociaciones de pacientes, ya que generará modelos celulares de la enfermedad, evaluará las cascadas moleculares que conducen a su desarrollo y tiene por objeto encontrar nuevas terapias personalizadas efectivas en los pacientes mitocondriales. Además de la Fundación AK Antonio Guerrero apoyan esta iniciativa la Fundación Mencía, Asociación Ayudemos a Andrés, Fundación Auténticos y numerosas familias de pacientes mitocondriales.
