Ensayos in vitro de nuevas terapias enzimáticas sustitutivas eficaces en las enfermedades lisosomales

Descripción

Validación de la capacidad terapeútica de nuevas formulaciones más eficaces en el tratamiento en enfermedades de depósito lisosomal (EDLs), mediante ensayos in vitro con fibroblastos derivados de los pacientes.

Las enfermedades lisosomales, clasificadas como raras ya que son infrecuentes, tienen la característica principal de que acumulan compuestos al no ser degradados por los lisosomas alterando el fenotipo, afectando varios órganos con síntomas graves, e incluso provocando muerte prematura. Su tratamiento resulta ser poco eficiente y posee importantes inconvenientes asociados.  Los expertos de la UPO trabajan con el objetivo de buscar nuevos tratamientos efectivos que solventen inconvenientes como es la incapacidad de atravesar la barrera hematoencefálica pudiendo actuar sobre las afectaciones del sistema nervioso central.

 

Necesidad o problema que resuelve

  • En la actualidad, la terapia enzimática sustitutiva (TES) en las enfermedades lisosomales, consistente en la administración exógena de la enzima deficiente, tiene como inconvenientes el excesivo coste económico que conlleva su producción resultando por tanto muy costosa para los pacientes (el coste anual de un enfermo de Gaucher es de aproximadamente unos 300.000 euros), y en especial, la escasa eficiencia en pacientes con afectación del sistema nervioso central pues las enzimas no pueden atravesar la barrera hematoencefálica. Además se trata de terapias muy dependientes del estado evolutivo de la enfermedad.
  • El grupo de investigación de la UPO es capaz de hacer ensayos “in vitro” de nuevas formulaciones enzimáticas con capacidad terapéutica y que sean válidas para el tratamiento de las manifestaciones cerebrales de estas enfermedades, de forma que detengan el desarrollo del deterioro neurológico
  • Para ello hacen uso de fibroblastos derivados de los pacientes con enfermedades lisosomales, donde investigan las alteraciones que tienen estas células y las tratan con las nuevas enzimas que revierten estas alteraciones.

 

Aspectos Innovadores/Ventajas competitivas

  • Bajo el cometido de buscar, mediante validación in vitro con fibroblastos, nuevas formulaciones que sean eficaces como tratamiento en las enfermedades lisosomales, y al mismo tiempo que tengan un menor coste económico, hay que destacar que el responsable de esta Capacidad I+D, el investigador José Antonio Sánchez Alcázar, trabaja en un proyecto en colaboración con la empresa Bionaturis, junto el Grupo de investigación en Nanopartículas de la UPO que dirige la investigadora Ana Paula Zaderenko, y otros equipos externos como el Grupo de investigación en Citología e Histología Normal y Patológica de la Universidad de Sevilla y el Grupo clínico de la Unidad de Dismorfología y la Unidad de Hematología y Hemoterapia.
  • Con este proyecto se proponen desarrollar una nueva estrategia de Terapia Enzimática Sustitutiva en pacientes con enfermedades lisosomales. Para ello contemplan la obtención y síntesis de  enzimas de forma más económica; el desarrollo de nanopartículas en la que se va a encapsular la enzima y su biofuncionalización para que atraviese el sistema nervioso central; y la validación de la capacidad terapéutica de estas nanopartículas tanto in vitro como in vivo.

 

Tipos de empresas interesadas

  • Empresas farmacéuticas interesadas en desarrollar fármacos eficaces para las disfunciones lisosomales
  • Empresas de biotecnología y biomedicina
  • Centros de Salud
  • Asociaciones de pacientes de enfermedades lisosomales
  • Otros Grupos de investigación relacionados con la Salud, Biomedicina y Biotecnología

Nivel de desarrollo

En fase de investigación

Área tecnológica

BiotecnologiaBiomedicina y Salud Pública

Equipo de investigación

Desarrollo y Enfermedades musculares (BIO 336)  > Más ofertas de este grupo

 Ir a la web del grupo


Contactar con la OTRI a través de nuestro formulario de contacto



Facebook   Twitter


 NUBE DE TAGS

Accede a la oferta tecnológica de interés para tu empresa desde esta nube de tags.

: Bioinformática Acuicultura aditivos Aeroespacial Agregación Agricultura Agua aguas residuales Alimentación alimentos funcionales almazaras análisis biomecánico anti-inflamatorios antienvejecimiento antiinflamatorio antioxidantes Apoptosis aprendizaje Aprendizaje-Servicio ApS Aromas Arqueología asesoramiento Bebidas Bicicleta Big Data BIO-MS bioadsorción Biocarbon biocidas biodiesel Biodiversidad Bioenergética Bioinformática biomasa algal Biomedicina Biopilas Bioquímica Biotecnología Biotecnología Bioinformática bombas de destoxificación bombas destoxificación C.elegans Cáncer cardiovascular Celdas biocombustibles Celiaquía Células madre celulosa ciudadanía CO2 Coeducación Coenzima Q colecciones biológicas comercio electrónico competencias plurilingües y pluriculturales Composición corporal Compostaje compromiso social compuestos bioactivos Comunicación internacional Comunidad Conservación Construcción Cooperación territorial Cosmética Cultura demográfia densiometría Deporte Derecho Derecho Tributario derechos y garantías de los obligados tributarios desastres naturales desplazamiento Diabetes Dietética Dispositivo de salto Drosophila Ecosistémica Edafología Educación educación. Electricidad emergencias Emociones Emprendimiento Empresas de Base Tecnológica Energía Energías renovables enfermedad cardiovascular enfermedad gaucher enfermedad hígado graso no alcohólica (EHGNA) Enfermedades lisosomales Enfermedades mitocondriales Enfermedades neurodegenerativas Enfermedades raras EnGNet enseñanza activa entorno urbano Entrenamiento deportivo envejecimiento enzimas Escrutineo de Alto Rendimiento especímenes Herbario Estrés Estrés hídrico Estudios Sociales explotación FE-SEM Fenotipaje Fibromialgia Fibrosis hepática fiscalidad Fisiología Formación fotobiorreactores Ganaderia Gestión franquicias Gestión información hábitos de vida Hidrógeno Hidroponía hueso aceituna Idiomas igualdad de género Impacto Cruzado Impacto social Indicadores infancia inflasomas Infraestructuras inmovilización de enzimas inmunotolerancia Inteligencia Artificial Internacionalización investigación social Itinerario jueces gimnasia acrobática Jurídicos lactosa Lenguas Local macroalgas Maldi-Tof Maquinaria uso industrial material didáctico Materiales Medicina de precisión medicina regenerativa medioambientales Metagenoteca métodos activos Métodos Alternativos microalgas microbiota intestinal microscopía Microscopio Minería de Datos Miniería de Datos Miopatías congénitas modelización modelo formativo MOFs NACH nanopartículas Nanotecnología naturales Neurociencia Neurociencias Neurogestión neuroimagen Neuromanagement Nuevas Tecnologías Nuevos Fármacos Nutrición obesidad infantil ocio Optimización Parkinson Participación Patentes patrimonio Pedagogía perfumes Personalidad Resistente pesticidas plaguicidas plataforma procedimientos de aplicación de los tributos Proteómica Proteosoma Química Químicas Raman reactores enzimáticos Recursos Marinos Recursos naturales Rendimiento deportivo residuos resonancia magnética riesgo tóxico Robótica Root Simulators RSC RSE Running Ruralidad SACROAJIR® SACRODRAW® Salud Salud Pública SCT Seguridad Sensor FBRM Series temporales Sexado Aves Simulación Simulación Molecular Síndrome MELAS smart cities Social Media socialización socioeconómicos Sociología Soft Computing Software spin-off Suero lácteo Tecnologías Tercer sector terremotos Tic toxicología Traducción Transporte trata laboral tributación turismo vertidos Videojuegos Zeolitas

Contacto


Si tienes cualquier duda o consulta ponte en contacto con nosotros


Contacto

Otri 2.o


Te invitamos a conocer y participar en las diferentes herramientas basadas en la web social donde se encuentra la OTRI

Leer más ...


Contacto