Investigación

Ubiquinol, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10

Plácido Navas es catedrático de Biología Celular de la Universidad Pablo de Olavide
Plácido Navas es catedrático de Biología Celular

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el Ubiquinol como medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10, una enfermedad rara grave que ocasiona alteraciones musculares, del sistema nervioso y del renal, y que puede llegar a causar fallos de otros órganos.

Los estudios sobre la posible aplicación de este medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10 han sido dirigidos por el grupo de investigación liderado por Plácido Navas en la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla perteneciente al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER). Además, en la parte clínica ha colaborado el grupo de investigación del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona que lidera Rafael Artuch, también del CIBERER, y las empresas PharmaNord y Kaneka. Este medicamento huérfano está patrocinado por el CIBER.

El síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10 es una enfermedad hereditaria causada por defectos en los genes encargados de la biosíntesis del coenzima Q10, una sustancia esencial en la producción de la energía y en el sistema de defensa antioxidante, que son procesos biológicos necesarios para que las células funcionen correctamente.

El Ubiquinol es la forma reducida del coenzima Q10. Se espera que este fármaco complemente al coenzima Q10 presente de manera natural en el organismo, contribuyendo a que las células produzcan más energía y se alivien de este modo los síntomas de la enfermedad. El producto ha sido evaluado en modelos experimentales, y en estos momentos hay ya ensayos clínicos con pacientes.

El CoQ10 es un producto natural que se encuentra actualmente en el mercado internacional como complemento alimentario, pero en distintas formulaciones que en muchas ocasiones no son absorbibles en el organismo. «Nuestra investigación en los últimos 10 años ha consistido en encontrar la formulación más eficaz para recuperar los síntomas en pacientes. Hemos trabajado en modelos animales de la enfermedad y en ensayos clínicos preliminares. Ha sido un esfuerzo de colaboración de varios laboratorios y empresas. Queremos dar las gracias a las familias de enfermos que han colaborado con nosotros sin las cuales no lo hubiéramos conseguido», apunta Plácido Navas.

Sobre la deficiencia primaria de coenzima Q10

La deficiencia primaria de coenzima Q10 provoca daños en órganos especialmente dependientes de la disponibilidad de energía como el cerebro, los músculos, el hígado o los riñones. Como consecuencia, se puede ocasionar debilidad muscular, fallo renal, ataxia, hipoacusia y epilepsia, entre otros signos clínicos. La ineficacia bioenergética lleva a la muerte de muchas células causando el colapso de los órganos. A largo plazo, esta enfermedad es debilitante y en ocasiones de desenlace fatal especialmente por fallo renal, limitaciones musculares y encefalopatía. Esta enfermedad tiene una prevalencia aproximada de 1 de cada 100.000 personas, lo que equivale a un total de unos 5.000 ciudadanos en toda la Unión Europea.

Medicamentos huérfanos patrocinados por el CIBER

Ubiquinol es el quinto medicamento huérfano de la EMA que ha sido patrocinado por el CIBER. Estos medicamentos huérfanos están indicados para las siguientes enfermedades raras: Anemia de Fanconi tipo A, deficiencia en piruvato quinasa, adrenoleucodistrofia, deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I y síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10.

Beneficios de la designación como medicamento huérfano

La designación como medicamento huérfano por parte de la EMA tiene ventajas como la de recibir una autorización de comercialización durante 10 años en los que no pueden comercializarse productos similares, el poder disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido, y la exención de pagos para la designación. Además, las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros.

Sobre CIBERER

El Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) es un consorcio dependiente del Instituto de Salud Carlos III (Ministerio de Economía y Competitividad) y cofinanciado con fondos FEDER. El CIBER en su Área Temática de Enfermedades Raras (CIBERER) es el Centro de referencia en España en investigación sobre enfermedades raras. Su principal objetivo es coordinar y favorecer la investigación básica, clínica y epidemiológica, así como potenciar que la investigación que se desarrolla en los laboratorios llegue al paciente, y dé respuestas científicas a las preguntas nacidas de la interacción entre médicos y enfermos. El CIBERER se compone de un equipo humano de más de 700 profesionales e integra a 62 grupos de investigación. Además, cuenta con 20 grupos clínicos vinculados.

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📚 Ayer se presentó en la Universidad Pablo de Olavide el libro ‘El niño que entró por la ventana’ escrito por la profesora Blanca López Catalán y la periodista y autora de libros juveniles Elisa Macías Rivero.

‘El niño que entró por la ventana’ es un libro innovador contra el acoso escolar que une la fuerza de una novela juvenil con la utilidad de una guía práctica para adultos y muy fácil de leer. Desde un enfoque positivo, muestra con claridad estrategias concretas para que alumnado, profesorado y familias sepan detectar y actuar con seguridad ante el bullying. Además, está concebido con un doble uso: como lectura juvenil en centros educativos y como material de formación para educadores y familias.

La obra surge tras diez años de experiencia de la profesora Blanca López Catalán en escuelas de España y Latinoamérica, y de la colaboración con la autora de libros juveniles Elisa Macías Rivero.

#bullying #librosrecomendados #acosoescolar #adolescencia #expertasUPO
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hace 17 horas
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📢 Atención estudiantes Erasmus Outgoing 🌍

Si tienes movilidad anual o de primer semestre en el curso 2025/26, ya puedes realizar modificaciones en RAPMI.

📅 Plazo: del 26 de septiembre al 9 de octubre de 2025

⚠️ Importante: si tu destino es Polonia o Alemania, podrás subsanar o completar tu solicitud en el mes de noviembre.

ℹ️ Más información en 👉 upo.es/aric/estudiantes-upo

 Si tienes alguna incidencia contacta con el ARIC a través de TIKA: https://www.upo.es/tika

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hace 18 horas
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🌍 Nuestra enhorabuena al profesor @mrtorsor , catedrático de Ciencias Políticas y de la Administración de la UPO, reconocido en un reciente estudio internacional como una de las grandes referencias en la investigación sobre terrorismo yihadista.

El trabajo, publicado en el repositorio SSRN (Authorship Patterns in Jihadism Research, Mark Berlin y Sedef Topal, 2025), ha analizado más de 1.200 artículos académicos y sitúa al profesor Torres como un autor clave en este campo, con aportaciones que han marcado la investigación en seguridad y prevención de la radicalización.

📚 Con títulos como El Eco del Terror, Al Andalus 2.0 o Espejismos del Mañana, su trayectoria consolida a la Universidad Pablo de Olavide como un referente en el estudio del extremismo violento.

🌍 Su labor también ha dejado huella en organismos internacionales, como el European Counter-Terrorism Centre de Europol.

Un reconocimiento más que merecido. ¡Felicidades, profesor Torres!

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hace 2 días
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🔎 Con más de 120 propuestas, investigadores e investigadoras de la UPO y de otras instituciones abrirán su trabajo a la ciudadanía con talleres, charlas y experiencias únicas: desde la micromovilidad eléctrica 🚲⚡ hasta la biotecnología de las estrellas 🌌.

Nuestra vicerrectora de Investigación, Transferencia y Doctorado, Antonia Jiménez, ha recordado que este evento invita a "mirar el mundo con otros ojos y sentir que juntos, sociedad e investigación, podemos construir un futuro más abierto, participativo y emocionante para todos y todas".

👉 Una cita para aprender, experimentar y disfrutar de la ciencia en todas sus formas.

Consulta la programación completa aquí:

🔗 https://lanochedelosinvestigadores.fundaciondescubre.es/sevilla/

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hace 3 días
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🌿 Damos un paso importante en nuestro compromiso con la ciencia y la biodiversidad: ayer inauguramos el Herbario UPOS, un espacio que ya reúne más de 25.000 ejemplares vegetales y que forma parte de la red internacional Index Herbariorum.

Este herbario, ubicado en el Edificio 23, es mucho más que una colección científica. Aquí se conservan y estudian plantas de distintos lugares del mundo, con especial atención a la flora mediterránea y europea, para ponerlas al servicio de la investigación, la docencia y la conservación 🔬.
La inauguración, presidida por nuestro rector @pacooliva.upo junto al profesor Modesto Luceño, fundador y conservador del Herbario, es un paso más en nuestro compromiso con la ciencia, la sostenibilidad y la conservación de la biodiversidad.

Como ha destacado nuestro rector Francisco Oliva, se trata de “una enciclopedia vegetal que nos servirá para hacer investigación e historia viva en un campus como el nuestro que protege la biodiversidad. La investigación es lo que nos diferencia y lo que nos permite innovar y transferir conocimiento a la sociedad”.

En palabras de Pedro Jiménez, próximo conservador del Herbario, “inauguramos un archivo de biodiversidad que documenta cómo fueron y cómo son estas plantas, dejando constancia para el futuro”.

🌎 El Herbario UPOS es una ventana a la riqueza vegetal que nos rodea y una invitación a seguir investigando y valorando la naturaleza.

Te dejamos la noticia completa en el link de la Bio.

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🌿✨ El II Congreso Español de Botánica (SEBOT 2025) ha reunido en la Universidad Pablo de Olavide a la comunidad científica y amantes de la botánica para reflexionar sobre la diversidad vegetal y el futuro de su conservación.

👏 Gracias a todas y todos los participantes por convertir Sevilla en el epicentro de la botánica durante estos días.

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👟 Hoy hemos dado la bienvenida a nuestras y nuestros deportistas de alto nivel y alto rendimiento (DAN/DAR).

👉 En el acto, el vicerrector de Campus Saludable y Deporte, Antonio Fernández, ha presentado también el Estatuto del Deportista de la UPO y el nuevo programa UPO Sport Talent, creado para impulsar a estudiantes con gran proyección que compaginan su carrera académica con la deportiva🏅

Esta actividad forma parte de la Semana Europea del Deporte, la iniciativa de la Comisión Europea que en 2025 cumple 10 años bajo el lema #BeActive, Move with us, Grow with us.

📅 Del 23 al 30 de septiembre, nuestro campus será escenario de actividades abiertas a toda la comunidad universitaria para fomentar la salud, el bienestar y la práctica deportiva.

Consulta aquí el programa de actividades: https://www.upo.es/sdupo/es/actividades/sed/

#BeActive #SemanaEuropeaDelDeporte #UPOSportTalent #LaOlavideEresTú #estudiantes #Deporte
👟 Hoy hemos dado la bienvenida a nuestras y nuestros deportistas de alto nivel y alto rendimiento (DAN/DAR). 👉 En el acto, el vicerrector de Campus Saludable y Deporte, Antonio Fernández, ha presentado también el Estatuto del Deportista de la UPO y el nuevo programa UPO Sport Talent, creado para impulsar a estudiantes con gran proyección que compaginan su carrera académica con la deportiva🏅 Esta actividad forma parte de la Semana Europea del Deporte, la iniciativa de la Comisión Europea que en 2025 cumple 10 años bajo el lema #BeActive, Move with us, Grow with us. 📅 Del 23 al 30 de septiembre, nuestro campus será escenario de actividades abiertas a toda la comunidad universitaria para fomentar la salud, el bienestar y la práctica deportiva. Consulta aquí el programa de actividades: https://www.upo.es/sdupo/es/actividades/sed/ #BeActive #SemanaEuropeaDelDeporte #UPOSportTalent #LaOlavideEresTú #estudiantes #Deporte
hace 4 días
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📢 Atención estudiantes de Grado,

próximamente se abrirá el plazo para solicitar:

✅ Convocatoria extraordinaria de noviembre (asignaturas)
✅ Convocatoria extraordinaria de TFG y Prácticas Externas

📅 Del 1 al 8 de octubre de 2025
⏰ Desde las 8:00 h del día 1 hasta las 23:59 h del día 8 (ambos inclusive).

📝 La solicitud deberá realizarse dentro del plazo a través del formulario habilitado en vuestros servicios personalizados en la web de la UPO.

🔗 +info 👉 enlace en la Bio.

#estudiantes #ConvocatoriasExtraordinarias #LaOlavideEresTú
📢 Atención estudiantes de Grado, próximamente se abrirá el plazo para solicitar: ✅ Convocatoria extraordinaria de noviembre (asignaturas) ✅ Convocatoria extraordinaria de TFG y Prácticas Externas 📅 Del 1 al 8 de octubre de 2025 ⏰ Desde las 8:00 h del día 1 hasta las 23:59 h del día 8 (ambos inclusive). 📝 La solicitud deberá realizarse dentro del plazo a través del formulario habilitado en vuestros servicios personalizados en la web de la UPO. 🔗 +info 👉 enlace en la Bio. #estudiantes #ConvocatoriasExtraordinarias #LaOlavideEresTú
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El otoño está llegando 🍁🍃📚

#bienvenidootoño #campusUPO #universidadpablodeolavide
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